CRISPR是一种强大的基因编辑工具，它使用一种名为Cas9的酶对目标基因进行精确编辑。但问题是，它并不总能留在身体的正确部位，而且在需要的很长时间后仍会继续编辑基因，从而可能引发免疫反应。一种新型癌症基因疗法可以在身体的特定部位远程激活。研究小组开发了一种能对超声波做出反应的CRISPR，并演示了如何利用它清除小鼠体内的癌症。
现在，南加州大学（USC）的科学家们展示了一种控制CRISPR工作时间和地点的新方法。在小鼠试验中，他们利用这种方法清除了癌症。
在实践中，CRISPR可被纳入病毒运载工具，并通过静脉输送给病人。然后，聚焦超声波脉冲可直接作用于人体所需部位，从而激活基因编辑工具。其中的诀窍在于，细胞被设计成在受热时产生Cas9酶，而这种热量是由超声波诱发的。
"在我们的可控系统中，你可以随时打开或关闭它，"该研究的共同第一作者PeterYingxiaoWang说。"只要你打开它，CRISPR分子就会在你想要的地方开始工作。然后，过一段时间后，它就会开始自我衰减，关闭一段时间，然后你就可以随时再次开启它了。"
为了利用这一工具抗击癌症，研究小组将CRISPR设置为靶向端粒，即染色体末端的重复DNA序列。这不仅会导致癌细胞死亡，还会引发免疫反应，召唤其他细胞帮助消灭肿瘤。
第三种攻击来自特化的CART细胞。这些免疫细胞从患者体内取出，经过调整后攻击特定靶点，然后重新输入人体。在这种情况下，目标是一种名为CD19的蛋白质，某些类型的癌症会大量表达这种蛋白质。最关键的是，研究小组利用CRISPR技术提高了CD19的产量。
研究小组在患有皮下肿瘤的小鼠身上测试了这种组合疗法。果然，接受CRISPR/CART细胞疗法的小鼠100%存活，癌症完全清除。相比之下，只接受CART细胞疗法的小鼠存活率仅为40%。
虽然结果看起来很有希望，但这种疗法显然还处于早期阶段，不能保证人类也能获得同样的益处。研究小组表示，未来的工作重点应该是改进这项技术，并有可能将其扩展到CART细胞疗法之外。
该研究成果发表在《NatureCommunications》杂志上。