📅 10-31 美国生物公司Prime Medicine完成全球首例人体内DNA编辑试验 摘要：美国生物技术公司Prime Medicine官宣，已经完成全球首例人体内先导编辑（Prime Editing）给药试验，这也是先导编辑技术第一次直接在活体患者体内改写DNA，是基因编辑领域一个里程碑事件。试验中，他们向一名威尔逊病（肝 基因 DNA 基因组 临床试验 生物技术 基因编辑 CRISPR 遗传病
📅 09-21 CRISPR基因编辑疗法成功让低密度脂蛋白胆固醇降低一半并维持一年 摘要：一种实验性的CRISPR-Cas9基因编辑疗法在首次人体临床试验中显示出令人关注的降脂效果。研究人员发现，患者接受一次输注后，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯水平均出现明显下降，而且这种效果至少持续了12个月。在接受最高剂量 GPT 基因 DNA 蛋白质 临床试验 基因编辑 CRISPR 遗传病
📅 09-17 基因改造免疫细胞创造医学突破 患有致命遗传病儿童实现长期缓解 摘要：一项具有里程碑意义的医学研究近日公布了令人振奋的成果。研究人员利用经过基因工程改造的免疫细胞，成功让一名患有严重遗传性免疫疾病的儿童进入长期缓解状态。这项成果不仅为患者家庭带来新的希望，也被认为可能为治疗更多遗传性疾病开辟全新方向。 医学 基因 细胞 免疫系统 基因编辑 遗传病 细胞疗法
