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【中国科学家给大脑“装开关”治癫痫 国际同行：其他基因疗法无法实现】11月5日电，《新英格兰医学杂志》（NEJM）11月5日发表了一项由中国科学家完成的突破性研究——全球首次化学遗传学神经调控的人体临床研究。国际同行在配发的评论中认为，该研究创新性地把基因治疗与小分子药物结合起来，使治疗强度可按需调整，这是现有其他类型基因疗法无法实现的。该研究由首都医科大学宣武医院赵国光教授团队、北京脑科学与类脑研究所罗敏敏教授团队与健达九州（北京）生物科技有限公司共同完成。其最大的创新点在于，通过一次基因递送，让特定脑区神经元表达一个自然界中并不存在的“人工设计受体”，只认一种特定的小分子药物，不吃药时“静默”，吃药时就被激活。
#基因疗法#脑科学#化学#医学#分子#基因#期货市场情报#TMT行业观察11-05 21:49
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11月2日电，在FDA接受UniQure亨廷顿病基因疗法申请的优先审评后，UniQure美股盘前上涨12%。
#基因疗法#基因#美股动态#医药#医药商业11-02 20:13
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【“先导组装”可精准实现长DNA片段的缝合】9月21日电，美国波士顿儿童医院研究团队在最新一期《自然》杂志发表一项名为“先导组装”（prime assembly）的基因组编辑新方法。该技术能够将长DNA片段，精准“缝合”到活细胞基因组的精确可编程位点，并在一轮操作中同时修复多个突变。这一进展可能促成通用基因疗法的开发，适用于多数患者。
#基因疗法#DNA#基因组#编程#基因#细胞#环球市场情报09-21 06:37